在血友病患者的临床试验中，注射了携带有治疗基因的AAV病毒的血友病患者（该患者年龄较大，并且患有肝病，增加了罹患癌症的风险。25年前，这位患者还感染了乙型和丙型肝...

2017年法国科学家在《新英格兰医学杂志》上报告他们利用基因疗法成功治愈了一位患有镰状细胞贫血症的15岁男孩，目前男孩体内的镰状红细胞数量大大减少了，且他的体内有...

近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna疗法获得美国食品药品监督管理局FDA...